风险
担忧副作用，但不足以妨碍批准
周三的会议上，专家们并没有对该治疗展现的救命潜力提出质疑。但他们对于治疗可能的风险表示担心，短期风险包括艾米丽所经历的严重副作用，而长期风险则包括注入的细胞是否会引发其他问题，并对于诺华公司在扩大生产规模后，是否能在治疗过程中保持一致性及保证质量提出了担心。
▲专家们准备将患者T细胞进行基因改造。图据美联社
诺华公司则回应称，肿瘤专家们已经掌握如何应对出现严重副作用的方法。关于长期风险至今还没有出现，但这并不能彻底排除可能性，公司承诺将把所有接受治疗的患者登记在册并持续跟踪观察15年。
考虑到治疗过程很复杂，并且病人需要特殊看护以控制产生的副作用，诺华公司称，初期将不会广泛推广，因为急性淋巴细胞白血病患者并不普遍，在美国，一年新增患者只有5000名，其中复发或难治性患者只占15%。
因此，诺华公司计划指定全美 30 至 35 个医疗中心实施治疗，这些中心的医护人员将参加大量培训，并且只有得到许可后才能上岗参与医护工作。
专家咨询委员会通过评估一致认为，这些潜在风险都不应该妨碍FDA对CAR-T治疗法的批准。加州希望之城国家医疗中心肿瘤专家拉里•夸克称：“我认为这些忧虑中的任何一点都不能阻碍这项迄今为止取得的杰出临床结果。”
而至于Tisagenlecleucel （CTL-019）治疗法是否将运用到其他国家，诺华公司发言人朱莉•马斯称，一旦获得批准，医疗中心将会自行决定是否接收外国患者。她同时表示，今年晚些时候，公司将向欧盟提交申请批准文件。
此外，诺华公司表示，已经开始将类似基因疗法运用于其他恶性肿瘤治疗的试验中，希望能取得更多成果。
延伸
中国CAR-T治疗进入临床试验，研究数量仅次于美国
红星新闻查阅资料发现，CAR-T基因治疗法在中国也已进入临床试验阶段。
据《文汇报》报道，去年年底，第二军医大学附属长海医院就已宣布，在长海医院血液科，CAR-T技术在难治复发急性淋巴细胞白血病的临床试验中，已治疗的14例患者都得到不同程度的控制，其中12例急性淋巴细胞白血病患者达到完全缓解，2例症状稳定，至今无一例病人因严重并发症而死亡。
这也并非国内唯一的成功案例，据南方网报道，从2015年开始，深圳市第二人民医院血液科与从美国引进的王荣福教授“孔雀团队”合作，开展CAR-T疗法的临床试验。CAR-T技术在该院开展的难治性及复发性急性淋巴细胞白血病和B细胞淋巴瘤临床试验中，已治疗的3例患者都得到不同程度的控制，其中1例急性淋巴细胞白血病患者达到分子生物学上的完全缓解，也就是白血病肿瘤基因完全转阴，而2例淋巴瘤患者也达到完全缓解，体内找不到癌灶。
据梅斯医学期刊显示，中国在CAR-T上的研究不落后于西方国家，中国在ClinicalTrials.gov登记的CAR-T相关临床研究数量仅次于美国。除了大手笔引进Kite制药CAR-T产品中国市场开发权利的复星医药外，国内其他在CAR-T疗法布局的公司还包括西比曼、博生吉、安科生物、恒瑞医药、中源协和等。
如今诺华公司的CTL-019获得FDA专家的推荐批准无疑为全世界增加了这些公司的信心。这一里程碑式的重磅事件，将引领更多医学专家投身这项事业中，激励更多医药公司积极开发此类药物
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原标题：白血病基因改造疗法要上市了!美首位接受治疗的女孩现身说法:6年了,没有复发
